当地时间年6月1~5日，第54届美国临床肿瘤学会（ASCO）年会在美国芝加哥召开。作为临床肿瘤学领域久负盛名、规模最大的学术会议，本届年会迎来超过名来自世界各地的肿瘤学及相关专业医生和研究者，报告展示多篇研究论文摘要（超过篇在会议现场陈述）。其中6月4日上午进行的肉瘤专场中，中医院依荷芭丽·迟教授代表研究团队口头报告一项“安罗替尼治疗转移性软组织肉瘤的随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验”摘要号）。这也是继年口头报告后，迟教授第二次代表中国学者在ASCO会上向全球肿瘤学工作者展示安罗替尼用于软组织肉瘤（STS）的临床研究成果。现将安罗替尼相关研究内容加以梳理，以期让广大读者更好地了解安罗替尼对软组织肉瘤治疗的治疗效果。
依荷芭丽·迟教授
依荷芭丽·迟教授ASCO口头报告现场
软组织肉瘤面临治疗困境，安罗替尼提供新的希望
STS是一组源于黏液、纤维、脂肪、平滑肌、滑膜、横纹肌、间皮、血管和淋巴管等结缔组织的恶性肿瘤，包括起源于神经外胚层的神经组织肿瘤，不包括骨、软骨和淋巴造血组织。STS起源于中胚层的间充质组织中的多能干细胞，各种病理类型在发生部位、转化细胞类型和组织病理学特征等方面具有鲜明异质性。
药物治疗为STS患者全身治疗手段。化疗有助于提高肿瘤R0切除率、增加保肢机会，还可以降低术后复发转移风险，同时对于复发转移的晚期STS患者可延长患者的总生存期（OS）和提高生活质量。
化疗仍是当今软组织肉瘤最重要的内科治疗手段。阿霉素（ADM）和异环磷酰胺（IFO）是软组织肉瘤一线化疗的两大基石,一线化疗失败的软组织肉瘤目前尚无公认的二线化疗药物及其方案。随着靶向药物的不断研发，逐渐有多种靶向药物在软组织肉瘤中显示出治疗效果，为软组织肉瘤患者带来更多的临床获益。
安罗替尼是一种新型多靶点小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），主要抑制靶点包括血管内皮生长因子受体（VEGFR）、血小板衍生生长因子受体（PDGFR）、成纤维细胞生长因子受体（FGFR）、c-Kit等。
由我国学者主导的安罗替尼治疗软组织肉瘤的II期临床研究结果入选年ASCO年会并做了口头报告，引起国际领域重视，该研究显示安罗替尼治疗软组织肉瘤有效且安全。
年ASCO年会再登口头报告舞台，安罗替尼开启软组织肉瘤靶向治疗的新篇章
年报告的Ⅱ期研究结束后，研究者们继续进行了ⅡB期研究，旨在进一步验证安罗替尼在传统化疗治疗失败的STS患者中的有效性和安全性。
ⅡB期临床研究在全国范围共19家中心参与，在不到两年时间内入组患者例，涵盖了常见STS组织学类型，如滑膜肉瘤（SS）、平滑肌肉瘤（LMS）、纤维肉瘤、未分化多形性肉瘤、脂肪肉瘤。此外，在Ⅱ期研究中观察到较好治疗效果的腺泡状软组织肉瘤（ASPS）也有入组。在这次ASCO年会的口头报告中，除了介绍患者总体治疗情况外，主要研究者依荷芭丽·迟教授还将每种病理类型亚组患者的治疗情况分别予以呈现。
方法
研究入组例患者，按2︰1随机分配至接受安罗替尼（n=，12mg/天，用药2周停药1周）或安慰剂（n=75）治疗。病理亚型包括SS、LMS、ASPS和其他。鉴于ASPS对化疗不敏感，ASPS可以一线接受安罗替尼治疗。不同病理亚型的患者也作为分层因素，随机分组。主要研究终点为无进展生存期（PFS）。
结果
安罗替尼组患者的PFS显著优于安慰剂组（图1），中位PFS分别为6.27个月[95%可信区间（CI）为4.30~8.40]和1.47个月（95%CI为1.43~1.57），风险比（HR）=0.33，P0.。次要研究终点中（图2），两组ORR分别为10.13%和1.33%(P=0.)；疾病控制率(DCR)分别为55.7%和22.67%（P0.），差异均有显著统计学意义。
SS患者共57例，安罗替尼组和安慰剂组的中位PFS分别为5.73个月和1.43个月，HR=0.2，P0.。ASPS患者共56例，两组的中位PFS分别为18.23个月和3个月，HR=0.14，P0.。LMS共41例，两组的中位PFS分别为5.83个月和1.43个月，HR=0.19，P0.。
安罗替尼治疗耐受性好，最常见的不良反应为高血压、促甲状腺素（TSH）升高、甘油三酯升高、腹泻和手足皮肤反应。
结论
结果显示对标准化疗进展后的晚期STS患者，安罗替尼是新的治疗选择。安罗替尼组患者PFS得到显著延长，疾病进展风险降低67%。从本次报告的ⅡB期研究看来，患者耐受性较好，不良反应可控，以1~2级为主。
年~年，时隔两年，安罗替尼治疗STS的临床研究再次入选ASCO年会口头报告，在国内外引起了广泛
